Europa keurt baanbrekende gentherapie voor zeldzame netvliesaandoening goed

Revolutionaire behandeling herstelt zicht

Europese toezichthouders hebben een baanbrekende gentherapie goedgekeurd die het gezichtsvermogen herstelt bij patiënten met zeldzame netvliesaandoeningen. Deze mijlpaal volgt op succesvolle klinische onderzoeken die significante verbetering aantoonden bij patiënten met erfelijke netvliesdystrofieën.

Hoe de therapie werkt

De behandeling gebruikt gemodificeerde adeno-geassocieerde virussen (AAV's) om functionele kopieën van defecte genen rechtstreeks aan netvliescellen af te leveren. Door het mutante RPE65-gen te vervangen - verantwoordelijk voor aandoeningen zoals Leber congenitale amaurose (LCA) - maakt de therapie de aanmaak van essentiële lichtgevoelige eiwitten mogelijk. In tegenstelling tot conventionele behandelingen vertoont deze eenmalige therapie langdurige effecten, waarbij patiënten meer dan drie jaar verbeterd zicht behouden.

Klinische resultaten

Recente onderzoeken toonden aan:

• 11 blind geboren kinderen kregen meetbare gezichtsscherpte
• 90% van de patiënten verminderde afhankelijkheid van aanvullende behandelingen
• 68-85% werd volledig behandelingvrij na therapie

Patiënten meldden levensveranderende verbeteringen in dagelijkse activiteiten, sociale integratie en algehele levenskwaliteit.

Regulatorische mijlpaal

De goedkeuring door het Europees Geneesmiddelenbureau volgt op soortgelijke autorisaties in de VS en het VK. Deze therapie vertegenwoordigt de eerste goedgekeurde behandeling voor verschillende zeldzame netvliesaandoeningen die voorheen geen beschikbare behandelingen hadden. Farmaceutische bedrijven werken nu met Europese zorgsystemen aan innovatieve betalingsmodellen voor de therapie van €345.000 per oog.