Baanbrekende Gentherapie Goedgekeurd voor Zeldzame Kinderziekte Tay-Sachs

Author: Lucas Martin
Published: 2025-06-25 at 08:06
Category: Gezondheid
Language: Nederlands
Rate the article:
0
0
Keywords:
Gentherapie Tay-sachs Fda-goedkeuring Zeldzame-ziekte Doorbraak
FDA keurt eerste gentherapie voor dodelijke Tay-Sachs ziekte goed. Klinische proeven toonden behoud van ontwikkeling bij zuigelingen. Behandeling vanaf juni 2025 beschikbaar.
News Image

Historische Doorbraak in Behandeling Zeldzame Ziekten

De Amerikaanse FDA heeft de eerste gentherapie voor de ziekte van Tay-Sachs goedgekeurd, een dodelijke genetische aandoening bij zuigelingen. Deze besluit biedt nieuwe hoop aan getroffen families.

Wat is Tay-Sachs?

Tay-Sachs wordt veroorzaakt door HEXA-genmutaties, waardoor giftige GM2-gangliosiden zich ophopen in zenuwcellen. Patiëntjes verliezen motorische vaardigheden rond 6 maanden, worden blind en verlamd, en overlijden meestal voor hun 5e. Voorheen bestond alleen symptoombestrijding.

Hoe de Therapie Werkt

De goedgekeurde therapie TSG-001 gebruikt gemodificeerde AAV-vectoren om functionele HEXA-genen af te leveren. Via ruggenprik toegediend, herstelt het de ontbrekende hexosaminidase A-enzymproductie. Klinische tests toonden aan dat 60% van behandelde kinderen cruciale ontwikkelingsmijlpalen behield op 3-jarige leeftijd.

Toegankelijkheid en Toekomst

De behandeling wordt vanaf juni 2025 beschikbaar in gespecialiseerde centra en kost circa €2,5 miljoen. Onderzoekers hopen dat deze aanpak de weg effent voor vergelijkbare lysosomale stapelingsziekten.

Back to Home