Gentherapie-Zulassungen entfachen Preis- und Zugangsdebatte

Durchbruchbehandlungen sehen sich Erstattungshürden gegenüber

Die jüngste Welle von FDA-Zulassungen für bahnbrechende Gentherapien hat eine intensive Debatte über Preismodelle und gerechten Zugang zu diesen potenziell heilenden Behandlungen entfacht. Mit Therapien wie Pfizers Beqvez für Hämophilie B und PTC Therapeutics' Kebilidi für AADC-Defizienz, die auf den Markt kommen, kämpfen Gesundheitssysteme weltweit mit der Frage, wie sie Behandlungen finanzieren sollen, die Millionen pro Patient kosten können, während sie sicherstellen müssen, dass diejenigen, die sie am dringendsten benötigen, sie tatsächlich erhalten können.

Die wachsende Zugangskluft

Laut einer umfassenden ISPOR-Übersicht aus dem Jahr 2025 zur Gentherapie-Zugangslandschaft werden Kostenträger zunehmend skeptischer und setzen restriktivere Managementstrategien um, wenn hochpreisige Therapien auf den Markt kommen. Die Studie analysierte Richtlinien von 7 nationalen Managed-Care-Organisationen und 13 regionalen Plänen, die mehr als 200 Millionen Versicherte abdecken, und zeigte, dass ultra-hochpreisige Therapien deutlich mehr Einschränkungen erfahren als günstigere Alternativen.

'Wir sehen, dass Kostenträger bei Vorabgenehmigungen verlangen, dass Patienten fast genau den Einschluss- und Ausschlusskriterien der klinischen Studien entsprechen,' erklärt Dr. Sarah Chen, eine Gesundheitspolitikanalystin, die zur ISPOR-Studie beigetragen hat. 'Manchmal verzögern oder verweigern sie die Kostenübernahme ganz, was erhebliche Barrieren für Patienten schafft, die von diesen Behandlungen profitieren könnten.'

Innovative Zahlungsmodelle entstehen

Um diesen Herausforderungen zu begegnen, entwickeln Hersteller und Kostenträger innovative Vertragsansätze. Ergebniskontingente Vereinbarungen (OBAs) haben sich als vielversprechende Lösung herausgestellt, bei der Preise und Erstattungen an klinische Endpunkte geknüpft werden. Laut aktuellen Analysen unterliegen Therapien mit OBAs weniger restriktivem Management, und Produkte, die länger auf dem Markt sind, sehen sich aufgrund etablierter Vertragsstrategien weniger Einschränkungen gegenüber.

Das CMS Cell and Gene Therapy Access Model stellt eine wichtige staatlich geführte Initiative zur Verbesserung des Zugangs für Medicaid-Berechtigte dar. Ab Juli 2025 nehmen 33 Bundesstaaten plus Washington D.C. und Puerto Rico an diesem freiwilligen Modell teil, das sich zunächst auf Behandlungen für Sichelzellkrankheit konzentriert und ergebnisbasierte Vereinbarungen zwischen Bundesstaaten und Herstellern umfasst, um Kosten zu senken und Zahlungen an Patientenergebnisse zu koppeln.

Herstellungs- und Verteilungsherausforderungen

Der Advanced Therapies Report aus dem Jahr 2025 hebt hervor, dass trotz rascher Expansion auf dem Gebiet – derzeit gibt es mehr als 22 von der FDA zugelassene Therapien und Prognosen von über 200 Zulassungen, die bis 2030 mehr als 100.000 Patienten behandeln werden – erhebliche Herausforderungen bestehen bleiben. Nur 20-40 % der infrage kommenden Patienten werden für diese Behandlungen überwiesen, wobei 77 % der Leistungserbringer die Versicherungsverifizierung als größte Barriere für die Anmeldung angeben.

'Die logistische Koordination, die für diese Therapien erforderlich ist, ist immens,' sagt Michael Rodriguez, ein auf fortgeschrittene Therapien spezialisierter Apotheker. 'Von Kühlkettenanforderungen bis hin zu spezialisierten Verabreichungszentren bauen wir völlig neue Gesundheitsversorgungssysteme um diese Behandlungen herum auf.'

Globale Ungleichheit beim Zugang

Die Zugangsdebatte erstreckt sich über die US-Grenzen hinaus. Während Europa bahnbrechende Behandlungen wie Vertex' Casgevy – die erste Gen-Editing-Therapie für Blutkrankheiten – zugelassen hat und Länder wie China und Indien inländische CAR-T-Produkte genehmigt haben, bestehen erhebliche Unterschiede im globalen Zugang. Die hohen Kosten dieser Therapien machen sie in Ländern mit niedrigerem Einkommen weitgehend unzugänglich, was ethische Fragen zur gerechten Verteilung medizinischer Durchbrüche aufwirft.

'Wir befinden uns an einem kritischen Wendepunkt, an dem wir Innovation mit Zugänglichkeit in Einklang bringen müssen,' stellt Dr. Elena Martinez, Direktorin einer gemeinnützigen Organisation für seltene Krankheiten, fest. 'Diese Therapien haben das Potenzial, Krankheiten zu heilen, die bisher unbehandelbar waren, aber wenn nur die reichsten Patienten Zugang haben, sind wir in unserer Mission als Gesundheitsgemeinschaft gescheitert.'

Der Weg nach vorn

Experten sind sich einig, dass mehrere Strategien entscheidend für die Verbesserung des Zugangs zu Gentherapien sein werden. Mehrjährige Zahlungsverträge, Standortverträge und wertorientierte Ansätze gewinnen an Beliebtheit. Das ICER-Whitepaper zur Zahlung für Gentherapie unterstreicht die Notwendigkeit kollaborativer Lösungen unter Einbeziehung von Herstellern, Kostenträgern, Leistungserbringern und Patienten.

Während sich das Feld mit Fortschritten in der Gentechnik und verbesserten Verabreichungssystemen weiterentwickelt, wird die Diskussion über Preise und Zugang nur noch intensiver werden. Mit Prognosen, die Hunderte neuer Zulassungen in den kommenden Jahren vorhersagen, müssen Gesundheitssysteme nachhaltige Modelle entwickeln, die sicherstellen, dass diese lebensverändernden Behandlungen alle Patienten erreichen, die sie benötigen, unabhängig von ihrer wirtschaftlichen Situation oder ihrem geografischen Standort.